Mirum Pharmaceuticals 在 NASPGHAN 2022 年会上展示长期 LIVMARLI ?（马拉利昔布）数据和新的 Alagille 综合征护理人员负担分析

加利福尼亚州福斯特城--(美国商业资讯)--Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM) 分享了在 10 月 12 日举行的北美儿科胃肠病学、肝病学和营养学年会 (NASPGHAN) 上展示的三张海报的数据-16，2022，佛罗里达州奥兰多。

“此外，虽然通过先前的分析已经很好地描述了 Alagille 综合征患者的瘙痒负担，但从心理健康到财务困境，对护理人员的影响却被低估了。”

“我们在 NASPGHAN 的存在为 Mirum 提供了一个令人兴奋的机会，可以展示 maralixibat 在自然史标准护理方面的六年无事件生存益处，以及 Alagille 综合征患者生长的长期改善，”Pam Vig 说，博士，Mirum 研发主管。“此外，虽然通过先前的分析已经很好地描述了 Alagille 综合征患者的瘙痒负担，但从心理健康到财务困境，对护理人员的影响却被低估了。”

科学研讨会

该公司还将举办一场科学研讨会：“超越瘙痒：探索治疗儿童胆汁淤积症的临床益处”，由 Drs 博士主持。William F. Balistreri（主席）、Regino P. Gonzalez-Peralta、Binita M. Kamath 和 Saeed Mohammad。

该活动将于美国东部时间 2022 年 10 月 13 日星期四晚上 7:15-8:45 在 Sebastian L 1/2 举行。

演示文稿

展示的海报在 NASPGHAN 展示后将在 Mirum 网站 的出版物和演示部分中提供。

海报 #290：马拉利昔巴改善 Alagille 综合征患者的生长：一项为期 4 年的分析
，发表于美国东部时间 2022 年 10 月 14 日星期五下午 12:00-2:30，海报会议 II
分析评估了长期马拉利昔巴治疗的影响关于 ALGS 患者的生长和营养状况，这种疾病患者通常表现出明显的生长缺陷。在参与马拉利昔布临床研究和长期开放标签扩展的患者中评估了身高和体重 z 分数。该分析包括对所有八个参数进行基线和 204 周评估的 ALGS 患者，该组根据身高和体重 z 分数四分位数分为四个亚组。在研究期间没有发生超出补充护理标准的变化。

这些数据表明，接受长期马拉利昔布（长达四年）治疗的 ALGS 患者从基线到第 204 周的身高显着增加（p=0.0004）。基线时身高和体重 z 评分最低的患者在身高和体重 z 评分方面的改善最大，追赶性体重增加最多的个体在第 48 周也有最大的追赶性身高增长（p= 0.0013)。该分析还得出结论，血清胆汁酸阈值 <200 μmol/L 的马拉利昔布治疗患者的身高加速增高，这表明胆汁酸稳态可能有助于改善身高缺陷。需要进一步分析，包括与 ALGS 患者的自然史队列进行比较，以充分描述马拉利昔布治疗对生长的影响。

海报 #291：Maralixibat 治疗的 Alagille 综合征患者在与 GALA 数据库患者的自然史比较中证明无事件生存率有所提高：真实世界证据分析的应用
于 2022 年 10 月 14 日星期五 - 12:00-2 发表美国东部时间下午 30 点，海报会议 II
该报告报告了由 Bettina Hansen 博士和全球 Alagille 联盟 (GALA) 研究组独立进行和提交的分析，该研究组汇总了为 ALGS 建立的最大的全球自然史临床数据库。该分析使用来自汇总 ALGS maralixibat 研究 (n=84) 的六年随访数据评估了首次临床事件的时间，并将其与来自 GALA 临床数据库的外部自然史对照队列进行了比较。事件定义为肝移植、胆道改道手术、失代偿事件（需要治疗的腹水或静脉曲张出血）或死亡。其他分析包括无移植生存以及一些敏感性和亚组分析，以确认研究结果的稳健性。

分析表明，6 年无事件生存率显着提高，p 值 <0.0001 (HR: 0.305, 95% CI: 0.189-0.491)，这意味着马拉利昔巴的临床结果总体降低了 70%。分析还显示，无移植生存率在统计学上显着改善，p 值 <0.0001（HR：0.332，95% CI：0.197-0.559）。

海报 #552：与照顾患有 Alagille 综合征的儿童相关的照顾者负担：一项多国定量分析
，于 2022 年 10 月 15 日星期六 – 东部时间下午 12:00-2:30 发表
瘙痒是 ALGS 最常见和使人衰弱的症状，发生在 80% 的患者中。虽然已经评估了对患者的影响，但护理人员的负担被认为会对他们的生活质量产生重大的负面影响。该分析是第一项全面的跨国研究，旨在更好地了解和描述 ALGS 对护理人员睡眠、工作效率、财务健康和心理健康的影响。该调查对 180 名参与者（ALGS 照顾者人群中的 90 名和匹配的对照组人群中的 90 名）使用了人口统计学、临床和健康相关的生活质量问题。

调查数据显示，照顾患有 ALGS 的儿童的照顾者通常每周会错过 7 小时的带薪工作，并且 60% 的照顾者报告说完全改变、减少或停止就业。73% 的护理人员报告说，他们的睡眠在平常的一周内受到了负面影响。

最后，与英国普通人群相比，有更高比例的 ALGS 儿童看护人患有中度至重度焦虑和抑郁。

这些数据表明，瘙痒的影响超出了患者的范围，并且可能对照顾患有 ALGS 的儿童的人产生重大影响，并增加了情绪、健康和经济压力。

关于 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液

LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液是一种口服的、每日一次的回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，经美国食品和药物管理局批准用于治疗一岁以下的 Alagille 综合征 (ALGS) 患者的胆汁淤积性瘙痒症和老年人，是唯一获得 FDA 批准的治疗与 Alagille 综合征相关的胆汁淤积性瘙痒症的药物。欲了解更多信息，请访问LIVMARLI.com。

LIVMARLI 目前正在其他罕见胆汁淤积性肝病的后期临床研究中进行评估，包括进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）和胆道闭锁。LIVMARLI 已获得 ALGS 和 PFIC 2 型的突破性治疗指定以及 ALGS、PFIC 和胆道闭锁的孤儿指定。要了解有关 LIVMARLI 正在进行的临床试验的更多信息，请访问公司网站上 Mirum 的临床试验部分。

重要安全信息

LIVMARLI 可能引起副作用，包括：

肝脏检查的变化。某些肝脏检查的变化在 Alagille 综合征患者中很常见，并且在 LIVMARLI 治疗期间可能会恶化。这些变化可能是肝损伤的征兆，而且可能很严重。您的医疗保健提供者应在开始治疗前和治疗期间进行血液检查，以检查您的肝功能。如果您出现任何肝脏问题的迹象或症状，包括恶心或呕吐、皮肤或眼睛的白色部分变成黄色、深色或棕色尿液、胃右侧（腹部）疼痛或食欲不振。

胃和肠道（胃肠道）问题。LIVMARLI 可引起胃和肠道问题，包括治疗期间的腹泻、胃痛和呕吐。如果您比正常情况更频繁或更严重地出现任何这些症状，请立即告诉您的医疗保健提供者。

一种称为脂溶性维生素 (FSV) 缺乏症的疾病，是由体内脂肪中储存的某些维生素（维生素 A、D、E 和 K）含量低引起的。FSV 缺乏在 Alagille 综合征患者中很常见，但在治疗期间可能会恶化。您的医疗保健提供者应在开始治疗前和治疗期间进行血液检查。

治疗期间报告的其他常见副作用是骨折和胃肠道出血。

处方信息

关于 Mirum Pharmaceuticals , Inc .

Mirum Pharmaceuticals, Inc. 是一家致力于改变罕见疾病治疗的生物制药公司。Mirum 获批的药物是 LIVMARLI® (maralixibat) 口服溶液，在美国被批准用于治疗一岁及以上的 Alagille 综合征患者的胆汁淤积性瘙痒症。请查看处方信息中的警告和注意事项，或访问 LIVMARLI.com 了解更多信息。

Mirum 的后期管道包括两种针对影响儿童和成人的衰弱性肝病的研究性治疗。Maralixibat (LIVMARLI) 是一种口服回肠胆汁酸转运蛋白 (IBAT) 抑制剂，目前正在儿童肝病的临床试验中进行评估，包括针对进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的 3 月 3 期研究和针对患者的EMBARK 2b 期研究与胆道闭锁。此外， Mirum 还为符合条件的 ALGS 和 PFIC 患者在多个国家/地区开放了一个扩展的访问计划。

Mirum 已向欧洲药品管理局提交了 maralixibat 用于治疗 Alagille 综合征患者胆汁淤积性肝病的上市许可申请。

Mirum 的第二个研究性治疗药物，volixib，一种口服 IBAT 抑制剂，正在三项潜在的注册研究中进行评估，包括针对患有原发性硬化性胆管炎的成人的VISTAS 2b期临床试验、针对妊娠期肝内胆汁淤积症孕妇的 OHANA 2b 期临床试验，以及VANTAGE 2b期成人原发性胆汁性胆管炎临床试验。