利司扑兰(Risdiplam)是一款突破性的创新药物,专为治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)而研发。随着科技进步和医疗需求的不断增长,利司扑兰的诞生无疑为SMA患者带来了新的希望。其应用是基于对SMN2基因剪接的影响,从而增加全长生存运动神经元蛋白(SMN)的生成,这一机制无疑是药物治疗中的重大突破。

从化学角度来看,利司扑兰拥有复杂而精确的化学结构。其IUPAC名称为[(4S)-1-{7-[(4,4-二甲基哌啶基-1-基)甲基]-2-(1H-1,2,4-三唑-1-基)吡咯并[2,1-f][1,2,4]三嗪-4-基}-4-甲基吡咯烷-3-基]甲醇。这个由分子式C22H23N7O构成的化合物,其分子量为401.47 g/mol,体现了化学家们在多步有机反应中的深厚造诣,通过复杂的步骤设计,引入多环结构以及精确的氮杂环和手性中心。

利司扑兰的合成路线涉及金属催化偶联反应如Suzuki偶联,用于构筑芳香族氮杂环,以及胺化反应引入哌啶基团。同时不对称催化反应或手性前体的引入确保了立体化学的精准性,使利司扑兰能够保持高水平的药效。

在药代动力学方面,利司扑兰展现了优良的口服生物利用度,尽管在水中的溶解性有限,通过配制特定的盐形式,这一限制得到有效克服,进一步增强了药物的稳定性和实用性。

作为一家致力于高质量API及其中间体的企业,贝尔卡药业以可靠的技术支持和严格的质量控制为基石。我们在推动利司扑兰等创新药物的原料供应上有无可比拟的优势,不仅具备从合成路线设计到大规模生产的丰富经验,更注重于提供个性化研发支持。我们期待与新药研发机构以及生产制造单位合作,为更多患者带去希望与改变。贝尔卡药业愿为生物医药的未来发展贡献我们的力量,创造更美好的明天。