Reata Pharmaceuticals宣布FDA不计划召开咨询委员会会议讨论Omaveloxolone治疗Friedreich’s共济失调的NDA
东部夏令时2022年10月13日下午04:37
德克萨斯州普莱诺市—(商业新闻)—Reata制药公司(纳斯达克代码:RETA)(“Reata”，“公司”，“我们的”，“我们”或“我们”)，一家临床阶段生物制药公司，宣布美国食品和药物管理局(“FDA”)已通知该公司，它不计划召开与审查该公司的omaveloxolone的新药申请(“NDA”)有关的咨询委员会会议，该药物用于治疗弗里德赖希性失调患者。
Reata的首席执行官Warren Huff说:“弗里德赖希共济失调是一种罕见的、遗传性的、使人衰弱的、退行性神经肌肉疾病，没有批准的治疗方法，我们致力于我们的目标，确保omaveloxolone被批准用于这种严重疾病的患者。”
关于弗里德希氏共济失调
弗里德赖希共济失调是一种罕见的遗传性、缩短寿命、使人衰弱和退行性神经肌肉疾病，通常是由编码线粒体蛋白共济蛋白的纤共济蛋白基因第一个内含子的三核苷酸重复扩增引起的。致病性的重复扩增可导致转录受损和兄弟会蛋白表达减少，这可能导致线粒体铁超载和细胞铁调节不良，增加对氧化应激的敏感性，并损害线粒体ATP的产生。弗雷德里奇共济失调的患者在童年时期通常会出现一些症状，包括渐进式的协调性丧失、肌肉无力和疲劳，这些症状通常会导致运动能力丧失，患者在20多岁时需要轮椅。弗里德里希共济失调患者还可能出现视力障碍、听力丧失、糖尿病和心肌病。平均而言，弗雷德里奇共济失调患者在35岁左右死亡。根据文献和专利研究，我们认为弗里德赖希共济失调影响了美国约5000名儿童和成人，全球约22000人。据估计，在美国有4000名患者被诊断患有弗里德里奇共济失调症。目前，还没有批准的治疗弗里德里奇共济失调的疗法。
关于Omaveloxolone
Omaveloxolone是Nrf2的一种实验性、口服、每日一次的激活剂，Nrf2是一种转录因子，可诱导通过恢复线粒体功能、减少氧化应激和抑制促炎信号传导来促进炎症解决的分子途径。FDA授予奥马韦洛酮孤儿药、快速通道和罕见儿科疾病指定，用于治疗弗里德赖希共济失调。欧盟委员会授予奥马韦洛酮欧洲孤儿药称号，用于治疗弗雷德里奇共济失调。omaveloxolone治疗弗里德里奇共济失调的新药申请目前正在接受美国食品和药物管理局的审查。
关于Reata
Reata是一家临床阶段的生物制药公司，通过靶向调控细胞代谢和炎症的分子途径，为患有严重或威胁生命疾病的患者开发新型治疗方法。Reata的两种最先进的临床候选药物，omaveloxolone和bardoxolone甲基(“bardoxolone”)，靶向重要的转录因子Nrf2，通过恢复线粒体功能，减少氧化应激，抑制促炎信号，促进炎症的解决。奥马韦洛酮和巴多索隆是研究药物，它们的安全性和有效性尚未得到任何机构的证实。
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