Milestone Pharmaceuticals周一 报告 了 etripamil 的 III 期 RAPID 试验的高度积极数据，etripamil 是其用于阵发性室上性心动过速（ PSVT ）的可吸入钙通道阻滞剂。

一项较早的研究 未 达标，但新研究支持全球监管提交。

PVST 的特点是间歇性的心跳加快，可能与心悸、出汗、胸闷或疼痛、呼吸短促、突然疲劳、头晕、昏厥和焦虑等症状有关。依曲帕米的目标是让患者在家中管理他们的症状。

传统治疗包括口服 β 受体阻滞剂、钙通道阻滞剂、导管消融和迷走神经手术。其他疗法包括静脉注射药物，如腺苷。在最坏的情况下，它会用除颤板进行处理。

Milestone 总裁兼首席执行官 Joseph Oliveto 在新闻发布会上表示，该公司“对积极的成果感到非常兴奋”。它还“期待审查数据”。他进一步指出，仅在美国就有 200 万患者经历过 PVSD。

Oliveto 说，研究数据支持该药物“无论何时何地”在 PVST 事件中进行监管提交。

RAPID 试验在北美和欧洲招募了 706 名患者。在没有医学监测的情况下，患者被随机分配 1:1 接受依曲帕米或安慰剂的鼻喷雾剂。在初始剂量后 10 分钟内没有症状缓解的患者被告知给自己第二剂剂量。

该试验达到了主要终点，Oliveto 将其描述为“与安慰剂相比，前 30 分钟内 PSVT 转换的时间具有统计学意义和临床意义”。此外，该药物的“安全性和耐受性发现尤为重要”。

此外，该研究表明“医疗干预减少了 43%，急诊就诊减少了 39%，”Bharucha 说。 

Milestone 的首席商务官 (CCO) Lorenz Muller 表示，该公司的分析表明，美国有 260 万患者，并且可能有“1 到 160 万可寻址患者”。 

该公司的数据表明，典型的 PVST 患者每年有 12 到 15 次发作，这将分解为每年 250 万到 400 万次发作。如果获得批准，这意味着该药物每年的潜在年销售额将达到 2 至 30 亿美元。

“这种药物必须是安全的，医生才能让患者在家中治疗自己感到舒适，这项研究支持了这一点，”穆勒补充道。

Oliveto 表示，该公司计划立即开始与 FDA 谈判，预计根据该机构的反馈在 2023 年年中提交新药申请。

期待已久的 Etripamil 卷土重来

2020 年 3 月，Milestone 报告 了埃曲帕米鼻喷雾剂在 PSVT 中的 NODE-301 试验数据。与安慰剂相比，该研究在接受药物后的 5 小时内未能达到 SVT 向窦性心律转变的主要终点。 

该研究表明，在患者报告的治疗满意度的次要终点方面，该药物优于安慰剂的统计学显着改善。寻求医疗干预（包括就诊急诊科）的患者比例也有提高的趋势。

在周一的电话会议上，该公司指出，早期的研究是在 COVID-19 大流行的早期进行的，当时许多医疗机构和急诊科都限制了就诊，这可能是安慰剂组医疗干预率如此之低的原因。