休斯顿--( BUSINESS WIRE )--(美国商业资讯)--Tvardi Therapeutics, Inc. (“Tvardi”) 是一家专注于 STAT3 抑制剂开发的私有临床阶段生物制药公司，今天宣布其主导产品 TTI-101已获批上市。获得美国食品和药物管理局 (FDA) 的快速通道指定，用于治疗复发/难治性局部晚期、不可切除或转移性肝细胞癌 (HCC)。

“这一指定验证了我们在 1 期试验中在最后线 HCC 患者中看到的令人信服的安全性和有效性。这是一个完美的时机，因为我们期待即将患者纳入我们的 2 期 HCC 篮子试验。”

FDA 有权授予快速通道指定，以帮助加快开发和审查任何在严重情况下显示出前景且需求未得到满足的药物或生物产品。HCC是最常见的肝癌形式；然而，该病的治疗选择有限，总体生存预后较差，5 年生存率为 18%。

TTI-101 是一种口服给药的小分子 STAT3 直接抑制剂。STAT3 是一种关键的调节蛋白，通过启动肿瘤发生以及促进免疫抑制性肿瘤微环境在 HCC 的发病机制中发挥关键作用。TTI-101正在完成对所有治疗均失败的晚期实体瘤患者的首次人体第一阶段试验。迄今为止，TTI-101 单药疗法具有良好的耐受性，并且在广泛的肿瘤中具有临床活性，包括多种持久的放射学客观反应。

“我们很高兴获得 FDA 对 TTI-101治疗 HCC 的快速通道指定，” Tvardi 首席执行官 Imran Alibhai 博士说。“这一指定验证了我们在 1 期试验中在最后一线 HCC 患者中看到的令人信服的安全性和有效性。这是一个完美的时机，因为我们期待即将在我们的 2 期 HCC 篮子试验中招募患者，该试验将测试 TTI-101作为单一疗法，并与现有批准的一线、二线和最后一线 HCC 患者的疗法相结合。 ”

快速通道指定将提供与 FDA 进行早期和频繁沟通和会议的机会，确保快速解决任何问题和问题。该指定还将促进临床数据的滚动审查，允许在数据可用时共享数据，最终缩短批准 TTI-101用于 HCC 患者的申请审查。

关于 Tvardi Therapeutics

Tvardi 是一家私人控股的临床阶段生物制药公司，开发 STAT3 的小分子抑制剂，STAT3 是一种关键的调节蛋白，位于许多信号通路的交叉点，这些信号通路对癌细胞的生存和免疫逃避是不可或缺的。STAT3 在许多炎症和纤维化疾病的发病机制中也起着核心作用。该公司现已启动 HCC、乳腺癌和特发性肺纤维化的临床项目