由哈罗德坎宁安/盖蒂图片社提供

新的 III 期数据显示， 诺华的实验性iptacopan 在阵发性夜间血红蛋白尿（ PNH ）方面表现出 优于 阿斯利康 子公司 Alexion的 Soliris 和 Ultomiris 的优势。

Iptacopan 是一种研究性、一流的口服靶向 B 因子抑制剂，用于替代补体途径。这些数据为该药物的潜力提供了支持证据，如果获得批准，它可能成为 PNH 的第一个口服单一疗法。

“这些结果表明 iptacopan 在提供具有临床意义的血红蛋白水平增加方面优于抗 C5 疗法，尽管先前接受过抗 C5 治疗，但仍存在残留贫血的 PNH 患者无需输血，并且这些患者中有很大一部分达到正常水平12g/dL 或更多，”诺华公司的一位发言人告诉 BioSpace 。

PNH 是一种罕见、慢性和严重的补体介导的血液疾病。补体系统是免疫系统的一部分，可提高抗体和吞噬细胞攻击和清除体内病原体的能力。它是先天免疫系统的一部分。 

诺华公司发言人告诉BioSpace，该药物“正在针对多种适应症进行研究——包括 PNH、IgAN、C3G、非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS) 和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎 (IC-MPGN)——其中存在大量未满足的需求。”

该公司计划与全球监管机构讨论接下来的步骤，“并计划将这些结果纳入我们提交的用于治疗 PNH 的 iptacopan 的监管文件中。预计将在 2023 年提交全球文件，”发言人补充说。

如果获得批准，iptacopan 将在 PNH 市场上具有优势，因为它将成为第一个可用的口服药物。

Iptacopan 与 Soliris 和 Ultomiris

Iptacopan 与 AstraZeneca/Alexion 的 Soliris (eculizumab) 和 Ultomiris (ravulizumab) 进行了比较。这两种药物都是抗补体成分 5 (C5) 单克隆抗体，被批准用于 PNH 和非典型溶血性尿毒症综合征、全身性重症肌无力和视神经脊髓炎谱系障碍。 

尽管所有数据都没有公布，但一线结果表明，每天两次服用 200 毫克 iptacopan 的患者百分比有统计学意义和临床意义的增加。与作为试验主要终点的抗 C5 疗法相比，在 24 周需要输血时，血红蛋白水平从基线增加 2 g/dL 或更多。 

该研究还显示，与另一个主要终点抗 C5 疗法相比，iptacopan 队列中达到 12 g/dL 或更高血红蛋白水平且无需输血的患者百分比在统计学上显着且有意义地增加。该药物耐受性良好。

2021 年， Soliris 和 Ultomiris 的总销售额为25.62 亿美元。

阿斯利康和亚力兄不只是在等待竞争对手赶上来。9 月，Alexion 宣布 对 danicopan 的 III 期 ALPHA 试验进行中期分析，该试验是一种研究性口服 D 因子抑制剂，将与 PNH 中的 Ultomiris 或 Soliris 一起使用。

中期结果表明，在这些经历临床显着血管外溶血（EVH）的患者中取得了积极的高水平结果。

除了在 12 周达到基线变化的主要终点外，该研究还展示了关键的次要终点，包括避免输血和慢性疾病治疗功能评估 (FACIT) 疲劳评分的变化。