加利福尼亚州福斯特城--(美国商业资讯)--Gilead Sciences, Inc. (Nasdaq: GILD) 今天宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Vemlidy ® (tenofovir ) 的补充新药申请 (sNDA)艾拉酚胺）25 mg 片剂，每日一次，用于治疗 12 岁及以上患有代偿性肝病的儿童患者的慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染。

Vemlidy 是替诺福韦的一种新型靶向前药，此前于 2016 年获得 FDA 批准，用于治疗患有代偿性肝病的慢性 HBV 感染成人的每日一次治疗。美国肝病研究协会 (AASLD) 和欧洲肝病研究协会 (EASL) 的指南建议将其作为患有代偿性肝病的慢性 HBV 成人患者的首选或一线治疗。1,2

Vemlidy 在这一儿科患者群体中的批准得到了 2 期临床试验（试验 1092）的 24 周数据的支持，该试验在 70 名年龄在 12 岁至 18 岁以下的未接受治疗和接受过治疗的患者中比较了 Vemlidy 25 mg 与安慰剂的治疗。至少 35 公斤。该研究达到了其主要终点，即治疗 24 周时 HBV DNA 水平低于 20 IU/mL 的患者百分比；总体而言，接受 Vemlidy 25 mg 治疗的受试者中有 21% (10/47) 在 24 周时达到 HBV DNA <20 IU/mL，而接受安慰剂治疗的受试者为 0% (0/23)。

“慢性乙型肝炎可能对儿童产生重大的长期健康影响，包括如果不治疗该疾病会在以后的生活中发展为肝癌，而这一人群的治疗挑战更是雪上加霜，”儿科医学博士 Kathleen Schwarz 说圣地亚哥拉迪儿童医院的胃肠病学家，Vemlidy 临床试验的研究员。“作为一名临床医生，我认识到尽快治疗这种疾病以帮助避免并发症和对肝脏的潜在损害至关重要。在临床试验中，我们发现替诺福韦艾拉酚胺可能是一种有效的治疗选择，适用于年仅 12 岁的这种慢性病患者。”

适应症

VEMLIDY 适用于治疗患有代偿性肝病的成人和 12 岁及以上儿童患者的慢性乙型肝炎病毒感染。

关于 1092 研究

试验 1092 是一项 2 期临床试验，随机分配 70 名 12 至 18 岁以下体重至少 35 公斤的初治和接受过治疗的患者接受 Vemlidy 25 毫克（N=47）或安慰剂（N= 23) 每天一次。该研究达到了其主要终点，即治疗 24 周时 HBV DNA 水平低于 20 IU/mL 的患者百分比；总体而言，接受 Vemlidy 25 mg 治疗的受试者中有 21% (10/47) 在 24 周时达到 HBV DNA <20 IU/mL，而接受安慰剂治疗的受试者为 0% (0/23)。研究人员还观察到基于 AASLD 标准的 24 周血清丙氨酸氨基转移酶 (ALT) 正常化率更高；44% 的 Vemlidy 治疗患者和 0% 安慰剂治疗的患者实现了 ALT 正常化，ALT 中位值（Q1、Q3）从基线的变化分别为 -32.0 U/L（-63.0、-13.0 U/L）和 1.0 U /L (-10.0, 25. 0 单位/毫升）。血清 ALT 是一种用于监测肝损伤的酶。重要的是，Vemlidy 治疗的患者和安慰剂治疗的患者从基线到第 24 周的骨矿物质密度平均百分比变化在数值上相似（腰椎为 2.4%（N=37）和 1.9%（N=18），以及 1.5全身分别为 % (N=39) 和 1.9% (N=18)。在第 24 周，对于 Cohort 1 VEMLIDY 和安慰剂组，腰椎与基线 BMD Z 评分的平均变化分别为 -0.03 和 -0.09，全身为 -0.05 和 -0.01。分别）。在第 24 周，对于 Cohort 1 VEMLIDY 和安慰剂组，腰椎与基线 BMD Z 评分的平均变化分别为 -0.03 和 -0.09，全身为 -0.05 和 -0.01。分别）。在第 24 周，对于 Cohort 1 VEMLIDY 和安慰剂组，腰椎与基线 BMD Z 评分的平均变化分别为 -0.03 和 -0.09，全身为 -0.05 和 -0.01。

关于乙型肝炎

乙型肝炎 (HBV) 是一种攻击肝脏的严重疾病，可导致多达三分之一的患者发生慢性（终身）感染、肝硬化、肝癌和死亡。乙型肝炎通过受感染的血液或体液、性接触、注射吸毒或围产期母婴传播。早期症状可能包括食欲不振、发烧、全身酸痛、疲劳、瘙痒、荨麻疹（荨麻疹）和关节痛。这种疾病通常是无症状的，这可能导致未确诊的个体。后期症状可能包括恶心和呕吐、口臭（口臭）、深褐色尿液、黄疸（皮肤和眼睛发黄）和右侧腹痛（尤其是外压或心悸）。

关于肝病中的吉利德科学

20 多年来，吉利德一直致力于解决肝病领域的一些最大挑战。该公司通过不懈追求创新和开创性的准入计划，改变了多种肝病的发展轨迹，为世界各地的人们带来有意义的治疗。需要做更多的工作，吉利德致力于推进创新疗法，以解决肝病领域最紧迫的未满足需求，并克服获得更好护理的障碍。

关于吉利德科学

吉利德科学公司是一家生物制药公司，三十多年来一直在医学领域追求并取得突破，其目标是为所有人创造一个更健康的世界。该公司致力于开发创新药物，以预防和治疗危及生命的疾病，包括艾滋病毒、病毒性肝炎和癌症。吉利德在全球超过 35 个国家开展业务，总部位于加利福尼亚州福斯特城。

“虽然美国儿童乙型肝炎患病率显着下降，但在急性感染后发展为慢性乙型肝炎的儿童可能会受到终身健康影响，”吉利德科学首席医疗官、医学博士、医学博士 Merdad Parsey 说。“吉利德专注于应对肝病领域的最大挑战并影响病程。凭借既定的安全性和每日一次给药，Vemlidy 为医生提供了一种新的选择，可以满足乙型肝炎儿童患者的治疗需求。”