波士顿，2022 年 11 月 30 日（GLOBE NEWSWIRE）——Albireo Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码：ALBO），一家开发新型胆汁酸调节剂以治疗儿科和成人肝病的罕见病公司，今天宣布经济健康产品委员会（ CEPS) 已经批准在法国获得 Bylvay (odevixibat) 的报销访问权(HAS) 用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 1 型和 2 型（BSEP3 亚型除外）。Bylvay 是一种有效的、口服的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，Bylvay 具有最小的全身暴露，并在小肠局部起作用，作为 PFIC 的治疗，PFIC 是一种罕见的破坏性疾病，影响幼儿并导致进行性、生活-威胁肝脏疾病。Bylvay 从 HAS 透明度委员会收到了一个重要的 SMR，因为它的医疗效益和一个中等的 ASMR III，因为它改善了医疗效益。

“非手术选择可以缓解患有严重瘙痒的儿童，这些瘙痒会扰乱基本的日常活动，包括睡眠、学校注意力不集中和生活质量下降。将 Bylvay 作为一种治疗选择可以显着改善我们与患者一起管理疾病的方式，并可能有可能改变疾病的进展，”胆道闭锁罕见疾病参考中心协调中心负责人 Emmanuel Gonzales 教授说和法国的遗传性胆汁淤积症。

PFIC 患者的胆汁流量受损或胆汁淤积，由此产生的胆汁在肝细胞中积聚会导致危及生命的肝病和症状，如剧烈瘙痒、睡眠不佳、生长迟缓和生活质量下降。正如 2022 年跨国 PICTURE 研究所示，该疾病的有害影响不仅限于 PFIC 患者，还包括那些照顾他们的人，该研究表明 PFIC 对照顾者的生活质量、人际关系和职业前景产生负面影响。

法国Association Maladies Foie Enfants（儿童肝病协会）执行董事 Laure Dorey 表示：“Bylvay 在法国的报销渠道将在应对 PFIC 破坏性影响的患者和家庭的生活中发挥重要作用。” “非手术选择将帮助因疾病带来的持续瘙痒和其他症状而在日常活动中挣扎的年轻患者。我非常感谢 Albireo 继续努力扩大这种治疗方案的报销范围，帮助最需要它的患者和家庭。”

Albireo 全球市场总裁 Steve Arnold 表示：“我们感谢这一有利的决定，并感谢 Bylvay 为法国 PFIC 社区提供的临床和经济价值。” “我们很高兴能继续在法国投资并提高人们对小儿胆汁淤积性疾病的认识。我们致力于为法国和全球受这些毁灭性疾病负担影响的患者和家庭提供帮助。”

此可用性标志着 Bylvay 在德国、英国（NICE 和 SMC）、意大利和比利时推出后在欧洲获得第六次报销批准。

Bylvay 在针对 Alagille 综合征（ ALGS ）的 ASSERT 3 期研究中进行了评估，该研究达到了其主要和关键的次要终点，瘙痒和血清胆汁酸的显着减少具有高度统计学意义，并且耐受性良好。Albireo 计划立即向美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局提交关于在 ALGS 中使用 Bylvay 的补充材料。Bylvay 正在胆道闭锁患者的 BOLD 3 期研究中进行评估。BOLD 研究仍有望在 2024 年报告顶线数据。

PEDFIC 1 和 PEDFIC 2 研究

经济健康产品委员会的决定基于 PFIC 中 PEDFIC 1 和 PEDFIC 2 全球第 3 期试验的数据。在一项随机、双盲、安慰剂对照研究 PEDFIC 1 中，Bylvay 达到了其瘙痒 (p=0.004) 和血清胆汁酸 (p=0.003) 主要终点，并且耐受性良好，与药物相关的腹泻发生率较低/频繁排便（9.5% 的治疗患者与 5.0% 的安慰剂患者）。PEDFIC 2 是一项长期、开放标签的第 3 期扩展研究，确认 Bylvay 在接受长达 48 周治疗的患者中持续降低血清胆汁酸，并改善瘙痒评估、生长和睡眠以及肝功能标志物中期分析。在这两项研究中，Bylvay 的耐受性良好。Bylvay 最常见的不良反应是腹泻、肝功能检查异常、呕吐、腹痛和脂溶性维生素缺乏。在 Bylvay 的任何临床研究中都没有报告严重的治疗相关不良事件。

关于 Bylvay（odevixibat）  
欧盟委员会 (EC) 和英国药品和保健品监管机构 (MHRA) 已授予 Bylvay 上市许可，用于治疗 6 个月或以上患者的 PFIC。Bylvay 也是美国批准的第一种药物，用于治疗 3 个月及以上所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 患者的瘙痒症。使用限制：Bylvay 可能对 ABCB11 变异导致胆盐输出泵蛋白 (BSEP-3) 无功能或完全缺失的 PFIC 2 型患者无效。Bylvay 是一种有效的、每日一次、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，具有最小的全身暴露并在小肠局部作用。Bylvay 可以作为胶囊服用，适用于能够吞服胶囊的患者，或打开并撒在食物上，这是儿科患者群体依从性的一个关键因素。Bylvay 最常见的不良反应是腹泻、肝功能检查异常、呕吐、腹痛和脂溶性维生素缺乏症。这种药物只能通过处方获得。

在欧洲和美国，Bylvay 拥有其批准的 PFIC 适应症的孤儿排他性，以及治疗 ALGS、胆道闭锁和原发性胆汁性胆管炎的孤儿指定。Bylvay 正在对 PFIC 患者进行的 PEDFIC 2开放标签试验、胆道闭锁患者的 BOLD 3 期研究和 ALGS 的 ASSERT 开放标签试验中进行评估。

关于Albireo  
Albireo Pharma 是一家罕见病公司，专注于开发新型胆汁酸调节剂来治疗儿科和成人肝病。Albireo 的主导产品 Bylvay 被美国 FDA 批准为第一个用于治疗所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症（ PFIC ）瘙痒症的药物，并在欧洲用于治疗 PFIC 。Bylvay 还被开发用于治疗其他罕见的儿科胆汁淤积性肝病，其中一项已完成的 Alagille 综合征 (ALGS) 3 期试验、一项正在进行的胆道闭锁 3 期研究，以及针对 PFIC 和 ALGS 的开放标签扩展 (OLE) 研究. 本公司还完成了 A3907 的 1 期临床试验，以推进成人胆汁淤积性肝病的发展，A2342 的 IND 研究正在进行中，用于病毒性和胆汁淤积性肝病。Albireo 于 2008 年从阿斯利康分拆出来，总部位于马萨诸塞州波士顿，其主要运营子公司位于瑞典哥德堡。