圣地亚哥，2022 年 10 月 13 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Travere Therapeutics , Inc .（纳斯达克股票代码：TVTX ）今天宣布，在与美国食品和药物管理局（ FDA ）进行后期审查互动后，公司预计先前分配的处方药用户费用法案 (PDUFA) 的目标行动日期为 2022 年 11 月 17 日，其 H 子部分下的新药申请 (NDA) 将加速批准用于治疗 IgA 肾病的 sparsentan 将延长三个月。

作为其后期周期审查的一部分， FDA 已要求公司更新其拟议的风险评估缓解策略（ REMS ），以包括对 sparsentan 的肝脏监测，与内皮素受体拮抗剂类中的某些其他批准的产品一致。公司预计在未来几天提交一份更新的 REMS 计划。根据 FDA 的反馈，更新后的提交很可能被视为对 NDA 的重大修订，预计将导致 PDUFA 目标行动日期延长三个月，以便有足够的时间来审查信息。作为申请审查过程的一部分，没有要求提供额外的临床数据或研究。

“虽然这一要求在 REMS 内进行额外监测的要求出人意料，但支持 sparsentan 概况的临床数据的强度以及我们对 sparsentan 被批准作为 IgA 肾病新疗法的信心保持不变，”Eric Dube 说， Travere Therapeutics 总裁兼首席执行官博士。“许多 IgA 肾病患者继续面临疾病进展，目前尚无批准的非免疫抑制治疗。随着我们继续标签过程，我们将利用额外的时间与 FDA 合作，并进一步准备推出，目标是使 sparsentan 最终成为新的治疗标准，如果获得批准。”

关于 Sparsentan

Sparsentan 是一种双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂 (DEARA)，是一种选择性靶向内皮素 A 受体 (ETAR) 和血管紧张素 II 亚型 1 受体 (AT1R) 的新型研究候选产品。临床前数据表明，在罕见的慢性肾病形式中阻断 A 型内皮素和 1 型血管紧张素 II 通路，可减少蛋白尿、保护足细胞并防止肾小球硬化和系膜细胞增殖。Sparsentan 已在美国和欧洲获得治疗 FSGS 和 IgAN 的孤儿药资格。

Sparsentan 目前正在治疗 FSGS 的关键 3 期 DUPLEX 研究和治疗 IgAN 的关键 3 期 PROTECT 研究中进行评估。2021年2月，公司宣布正在进行的 FSGS 中 sparsentan 的关键 3 期 DUPLEX 研究实现了其预先指定的中期 FSGS 蛋白尿终点（ FPRE ）的部分缓解，具有统计学意义。FPRE 是一个具有临床意义的终点，定义为尿蛋白与肌酐比 (UP/C) ≤1.5 g/g 且 UP/C 从基线降低 > 40%。治疗 36 周后，42.0% 接受 sparsentan 的患者实现 FPRE，而接受厄贝沙坦治疗的患者为 26.0% (p=0.0094)。中期分析的初步结果表明，在进行中期评估时，sparsentan 通常具有良好的耐受性，并显示出与厄贝沙坦相当的安全性。2021年8月，公司宣布正在进行的IgAN PROTECT研究达到了其预先指定的中期主要疗效终点，具有统计学意义，与活性对照厄贝沙坦相比，治疗36周后蛋白尿较基线减少了三倍以上(p<0.0001)。中期分析的初步结果表明，在中期评估时，sparsentan 的耐受性普遍良好，并且与迄今为止观察到的安全性概况一致。在 FSGS 中 sparsentan 的 2 期 DUET 研究中，联合治疗组达到了其主要疗效终点，与厄贝沙坦相比，蛋白尿减少了两倍以上，并且在八周的双盲治疗期后通常耐受良好。厄贝沙坦是在没有获得批准的药物治疗的情况下用于管理 FSGS 和 IgAN 的一类药物的一部分。FDA 目前正在根据优先审查指定对加速批准 IgAN 中 sparsentan 的 NDA 进行评估。如果这两种适应症都获得批准，sparsentan 可能成为第一个批准用于 FSGS 和 IgAN 的药物。

关于 Travere Therapeutics

在 Travere Therapeutics，我们一生都很少见。我们是一家生物制药公司，每天都聚集在一起，帮助各种背景的患者、家庭和护理人员应对罕见疾病的生活。在这条道路上，我们知道迫切需要治疗方案——这就是为什么我们的全球团队与罕见病社区合作，以确定、开发和提供改变生活的疗法。在追求这一使命的过程中，我们不断寻求了解罕见患者的不同观点，并勇敢地开辟新道路，以改变他们的生活并提供希望——今天和明天。