东京和新泽西州巴斯金里奇--(美国商业资讯)--第一三共 (TSE: 4568) 收到美国食品药品监督管理局 (FDA) 接受 quizartinib 与标准阿糖胞苷联用新药申请 (NDA) 的通知和蒽环类药物诱导和标准阿糖胞苷巩固化疗，以及作为巩固后的继续单药治疗，用于治疗新诊断的FLT3 -ITD 阳性急性髓性白血病 (AML) 成人患者。该申请已获得优先审查。

FDA 对药物申请给予优先审查，如果获得批准，将通过证明安全性或有效性改进、预防严重疾病或提高患者依从性来显着改进现有选择。处方药用户费用法案日期 (PDUFA)，即 FDA 对其监管决定的行动日期，是 2023 年 4 月 24 日。优先审查是在收到 FDA 于 2022 年 3 月授予的用于新诊断FLT3 -ITD 阳性 AML 的快速通道指定之后进行的。

AML是成人中最常见的白血病形式之一。1预计 2022 年美国将诊断出 20,050 例新的 AML 病例，据报道五年总生存率为 30.5%。1,2在所有新诊断的 AML 病例中，大约 25% 具有FLT3 -ITD 突变，这与特别不利的预后相关，包括复发风险增加和总生存期缩短。3

“急性髓性白血病患者需要新的靶向治疗选择，QuANTUM-First 试验的结果表明，quizartinib 与标准化疗相结合有可能改变新诊断的患有历史困难的患者的当前护理标准治疗FLT3 -ITD 亚型，”第一三共制药全球研发负责人、医学博士 Ken Takeshita 说。“ FDA 对该申请的优先排序反映了数据的重要性，我们将继续与 FDA 和其他全球监管机构合作，支持对 quizartinib 用于治疗新诊断的FLT3 -ITD 阳性急性髓细胞白血病患者的审查。 ”

NDA 基于2022 年欧洲血液学协会 (EHA) 大会主席研讨会上QuANTUM-First 3 期试验数据。在 QuANTUM-First 中，quizartinib 联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导以及标准阿糖胞苷巩固化疗，并在巩固后继续作为单药治疗，在新诊断的FLT3成年患者的总体生存率方面显示出具有统计学意义和临床意义的改善-ITD 阳性 AML 与单独化疗相比。在 QuANTUM-First 中，quizartinib 联合强化化疗和作为继续单药治疗的安全性通常是可控的，没有观察到新的安全信号。≥3 级 QT 间期延长事件的发生率较低，室性心律失常事件不常见。总体而言，通过心电图监测、quizartinib 剂量调整和纠正/消除其他风险因素，QT 间期延长的风险是可控的。

关于量子优先

QuANTUM-First 是一项随机、双盲、安慰剂对照的全球 3 期研究，评估 quizartinib 联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导以及标准阿糖胞苷巩固化疗，以及作为巩固后的继续单药治疗，用于 18-75 岁的新诊断为FLT3 -ITD 阳性 AML。患者以 1:1 的比例随机分为两个治疗组，接受 quizartinib 或安慰剂联合基于蒽环类和阿糖胞苷的方案。符合条件的患者，包括接受造血干细胞移植 (HSCT) 的患者，继续使用 quizartinib 或安慰剂长达 36 个周期。

主要研究终点是总生存期。次要终点包括无事件生存率、完全缓解 (CR) 和复合完全缓解 (CRc) 的诱导后率，以及FLT3 -ITD 最小残留疾病阴性达到 CR 或 CRc 的患者百分比。还评估了安全性和药代动力学，以及探索性疗效和生物标志物终点。QuANTUM-First 在亚洲、欧洲、北美、大洋洲和南美的 193 个研究地点招募了 539 名患者。如需更多信息，请访问ClinicalTrials.gov。

关于急性髓系白血病

2020 年，全球报告了超过 474,500 例新的白血病病例，超过 311,500 人死亡。4 2017 年，AML 占全球白血病病例总数的 23.1%，是成人最常见的白血病类型之一。5,1在美国，预计 2022 年将诊断出 20,050 例新的 AML 病例，报告的五年生存率为 30.5%。1,6

新诊断的 AML 的常规治疗是对符合条件的患者进行强化诱导和 HSCT 巩固化疗。7近年来，新的靶向治疗的引入增加了护理标准，并改善了一些分子定义的 AML 亚型患者的预后。8然而，仍然需要提高大多数 AML 患者的生存率。7

关于FLT3 -ITD

FLT3（FMS-like tyrosine kinase 3）是一种通常由造血干细胞表达的酪氨酸激酶受体蛋白，在细胞发育、通过各种信号通路促进细胞存活、生长和分化中发挥重要作用。3 FLT3 基因的突变发生在大约 30% 的 AML 患者中，可驱动致癌信号传导。3 FLT3 -ITD（内部串联重复）是 AML 中最常见的 FLT3 突变类型，约占所有新诊断患者的 25%，并且与复发风险增加和总生存期缩短有关。3

关于奎扎替尼

Quizartinib 是一种口服、高效和选择性的 II 型 FLT3 抑制剂，目前正在临床开发中，用于治疗FLT3 -ITD 阳性 AML。4除了 QuANTUM-First，quizartinib 开发计划还包括在欧洲和北美对患有复发/难治性FLT3 -ITD 阳性 AML 的儿科和年轻成人患者进行的 1/2 期试验。德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心也正在进行几项与 quizartinib 的 1/2 期联合研究，这是一项战略研究合作的一部分，该合作的 重点是加速开发用于 AML 的 Daiichi Sankyo 管道疗法。

除了美国 FDA 的优先审查外，quizartinib 还获得了 FDA 的快速通道指定，用于治疗新诊断的FLT3 -ITD 阳性 AML 成人患者，与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导和阿糖胞苷巩固化疗相结合。quizartinib 在欧洲、日本和美国获得孤儿药资格，用于治疗 AML

目前正在欧洲和日本审查quizartinib 与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导和阿糖胞苷巩固化疗联合治疗新诊断的FLT3 -ITD 阳性AML 成人患者的监管申请，以及作为巩固后的继续单药治疗，基于关于 QuANTUM-First 试验的结果。

Quizartinib 目前在日本被批准用于治疗成人复发/难治性FLT3 -ITD AML，经批准的测试检测到。Quizartinib 是日本以外所有国家的研究药物。

关于第一三共

Daiichi Sankyo 致力于通过利用我们世界一流的科学技术来创造新的模式和创新药物，以实现我们的目标“为提高世界各地的生活质量做出贡献”。除了我们目前的癌症和心血管疾病药物组合外，第一三共主要专注于为癌症患者以及其他医疗需求未得到满足的疾病患者开发新疗法。凭借 100 多年的科学专业知识和在 20 多个国家/地区的业务，第一三共及其在全球的 16,000 名员工利用丰富的创新遗产来实现我们的 2030 年愿景，即成为“为可持续发展做出贡献的创新型全球医疗保健公司”社会发展。”