• AURORA 研究旨在评估 bitopertin 作为美国EPP 成人的潜在疾病缓解治疗

• AURORA 研究旨在评估双盲、安慰剂对照环境中原卟啉 IX 水平、安全性、耐受性、光敏性和其他措施的变化；预计 2023 年的顶级数据

马萨诸塞州沃特敦， 2022 年 10 月 31 日/美通社/ -- Disc Medicine 是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发现、开发和商业化针对严重血液病患者的新疗法，今天宣布启动 AURORA，在患有 EPP 的成人中进行的 bitopertin 的 2 期临床研究。Bitopertin 是一种口服的甘氨酸转运蛋白 1 (GlyT1) 选择性抑制剂，旨在调节血红素生物合成，临床前研究表明，它可以减少原卟啉 IX (PPIX) 的积累，原卟啉 IX (PPIX) 是导致 EPP 患者疾病病理的有毒代谢物。Bitopertin 目前也在 BEACON 中进行研究，这是一项针对 EPP 和 X 连锁原卟啉症 (XLP) 患者的开放标签 2 期临床研究，该研究于2022 年 8 月，正在澳大利亚进行。

“我们很高兴启动 AURORA，这是第一个在 EPP 患者中进行 bitopertin 的美国研究。我们正在进行 AURORA 研究，以使我们能够以严格的方式评估 bitopertin 对 PPIX 水平、光敏性、疼痛和其他关键指标的影响。 ，盲法试验，” Disc Medicine 首席执行官、法学博士、博士John Quisel说。“我们设计了 AURORA 和 BEACON 来为我们提供对 bitopertin 作为 EPP 疾病缓解疗法的潜力的有力评估。”

AURORA 2 期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行给药的临床试验，旨在评估 bitopertin 在成人 EPP 中的安全性、耐受性和有效性。预计将在美国各地招募大约 75 名患者。患者将以每天一次 20 mg 或每天一次 60 mg 的剂量口服给予 bitopertin 120 天。完成 120 天的治疗期后，患者可以转入试验的开放标签扩展部分。该研究旨在测量无金属 PPIX 水平的变化，以及光敏性、日光耐受性、疼痛、安全性和耐受性的测量。

“对于 EPP 的疾病缓解疗法存在显着未满足的需求，以解决该病症的潜在病理生理学。患有 EPP 的患者经历使人衰弱的疼痛反应，以及潜在的严重肝胆影响，他们必须采取避免日晒的措施可以对他们的生活质量产生强烈的负面影响，”迈阿密大学米勒医学院FAASLD、AGAF 医学博士Cynthia Levy说。“我们对 bitopertin 解决导致 EPP 症状和肝病的潜在原卟啉积累的潜力感到非常兴奋，我们期待着结果。”

关于 Bitopertin

Bitopertin 是一种临床阶段的口服 GlyT1 抑制剂，旨在调节血红素的生物合成。GlyT1 是一种在发育中的红细胞上表达的膜转运蛋白，需要为血红素生物合成和支持红细胞生成提供足够的甘氨酸。bitopertin 对血红素生物合成的安全性和影响以前是在一项综合临床计划中建立的，该计划包括多个临床研究中的 4,000 多人。Disc Medicine 正计划开发 bitopertin 作为从 EPP 和 XLP 开始的一系列血液疾病的潜在治疗方法。在 EPP 和 XLP 的临床前模型中，bitopertin 被证明可以显着降低 PPIX，PPIX 是血红素生物合成的有毒中间体，是该疾病的根本原因。

Bitopertin 是一种实验性药物，在全球任何司法管辖区均未获准用作治疗药物。Disc 于2021年 5 月根据罗氏 (Roche) 的许可协议获得了 bitopertin 的全球权利。

关于红细胞生成性原卟啉症 (EPP) 和 X 连锁原卟啉症 (XLP)

EPP 和 XLP 是罕见的、使人衰弱且可能危及生命的疾病，由影响血红素生物合成的突变引起，导致称为原卟啉 IX (PPIX) 的有毒光活性中间体的积累。当患者暴露在阳光下时，这会导致严重的反应，其特征是极度疼痛、水肿、灼热感以及潜在的水泡和毁容。PPIX 还会在肝胆系统中蓄积，并可能导致 20-30% 的患者出现并发症，包括胆结石、胆汁淤积和肝损伤，在极端情况下会导致肝功能衰竭。目前的护理标准包括避免阳光照射的极端措施，包括将户外活动限制在夜间、使用防护服和不透明的防护罩以及疼痛管理。这对心理社会发展有重大影响，生活质量和患者的日常活动，特别是在幼儿和家庭中。目前没有治愈 EPP 的方法，只有一种 FDA 批准的疗法，一种通过手术植入的合成激素，旨在刺激黑色素生成，称为 Scenesse® (afamelanotide)。

关于椎间盘医学

Disc Medicine 是一家临床阶段的生物制药公司，致力于改变血液病患者的生活。我们正在建立一系列创新的、潜在的一流治疗候选药物，这些候选药物会影响红细胞生物学的基本途径。我们致力于开发治疗方法，为许多患有血液疾病的患者带来希望和希望。2022年8 月，Disc 宣布与 Gemini Therapeutics, Inc.（纳斯达克股票代码：GMTX）达成最终合并协议。