– Alagille 综合征 (ALGS) 的 3 期 ASSERT 阳性研究的新结果的口服晚期阻断剂

– 口服晚期阻断剂提供了 PFIC 疾病改变的证据

– PEDFIC 1 数据分析显示 PFIC2 患者的胆汁酸分泌恢复

波士顿，2022 年 11 月 1 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- Albireo Pharma, Inc. (Nasdaq: ALBO) 是一家开发新型胆汁酸调节剂以治疗儿科和成人肝病的罕见疾病公司，今天宣布接受两个晚期断路器，包括一个来自 3 期 ASSERT 研究的新数据的晚期断路器，将在美国肝病研究协会 (AASLD) The Liver Meeting® 以口头报告的形式呈现2022 年，2022 年 11 月 4 日至 8 日。

10 月公布了 ASSERT 的阳性顶线结果，这是一项全球、双盲、随机、安慰剂对照试验，评估了 Bylvay 在 ALGS 患者从出生到成年早期的安全性和有效性。第二个晚期阻断剂也被接受为口头报告，数据显示在 PEDFIC 1 试验中，在治疗反应性进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 患者胆汁盐输出泵 (BSEP) 缺乏症中，Bylvay 恢复了胆汁酸分泌。之前宣布了第三次口头报告，对 PEDFIC 试验的汇总数据分析表明，血清胆汁酸的降低与接受 Bylvay 治疗的 PFIC 患者的天然肝存活密切相关。

本月早些时候，Albireo 宣布在 AASLD 会议上接受了另外六份摘要，展示了 Bylvay 治疗多种 PFIC 患者的数据，以及公司用于治疗临床开发的 ASBT 抑制剂 A3907 的数据成人肝病。

口头报告（摘要#5005；出版物#38786）：Odevixibat 在 Alagille 综合征患者中的疗效和安全性：来自 ASSERT 的一线结果，这是一项 3 期、双盲、随机、安慰剂对照研究报告人
： Nadia Ovchinsky 博士, 美国纽约布朗克斯阿尔伯特爱因斯坦医学院蒙特菲奥里儿童医院
会议标题：最新的口头摘要会议 1
演讲类型：口头，最新的平行会议
日期和时间： 2022 年 11 月 7 日，星期一，9： 00 AM - 10:30 AM EST
演示时间： 9:15 AM EST

口头报告（摘要#5004；出版物#38801）：Odevixibat 治疗有反应的胆盐输出泵缺陷患者可恢复胆汁酸分泌，如血清胆汁酸成分所示
演讲者：大学外科和儿科系 Mark Nomden 博士荷兰格罗宁根格罗宁根医疗中心
会议标题：最新的口头摘要会议 1
演示类型：口头，最新的平行会议
日期和时间：2022 年 11 月 7 日，星期一，美国东部标准时间上午
9:00 - 10:30时间：美国东部标准时间上午 10:00

口头报告（摘要 #865）：Odevixibat 血清胆汁酸应答者的天然肝脏存活率：PEDFIC 研究中进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的数据
演讲者： Richard J. Thompson 博士，伦敦国王学院肝脏研究所
会议标题： 治愈基因：小儿肝病的新变化
日期和时间： 美国东部标准时间 11 月 6 日星期日下午 2:10

关于 Bylvay (odevixibat)
Bylvay 是美国第一个获批用于治疗所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的 3 个月及以上患者瘙痒症的药物。使用限制：Bylvay 可能对 PFIC 2 型 ABCB11 变异患者无效，导致胆盐输出泵蛋白 (BSEP-3) 无功能或完全缺失。欧盟委员会 (EC) 和英国药品和保健品监管机构 (MHRA) 还授予了 Bylvay 的上市许可，用于治疗 6 个月或以上患者的 PFIC。Bylvay 是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，全身暴露量最小，并在小肠局部起作用。对于能够吞咽胶囊的患者，Bylvay 可以作为胶囊服用，也可以打开并洒在食物上，这是儿科患者人群依从性的关键因素。Bylvay 最常见的不良反应是腹泻、肝功能检查异常、呕吐、腹痛和脂溶性维生素缺乏。该药只能通过处方获得。有关使用 Bylvay 的更多信息，请参阅包装说明书或联系您的医生或药剂师。有关完整的处方信息，请访问www.bylvay.com。

在美国和欧洲， Bylvay 对其批准的 PFIC 适应症具有孤儿独占权，并具有治疗 ALGS、胆道闭锁和原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格。Bylvay 正在对 PFIC 患者进行的 PEDFIC 2 开放标签试验、胆道闭锁患者的 BOLD 3 期研究和 ALGS 的 ASSERT 开放标签试验进行评估。

ASSERT 3期临床试验数据

ASSERT 是一项金标准、前瞻性干预试验，在北美、欧洲、中东和亚太地区进行的 32 个地点进行。这项双盲、随机、安慰剂对照试验旨在评估 120 μg/kg/天 Bylvay (odevixibat) 24 周缓解 Alagille 综合征 (ALGS) 患者瘙痒的安全性和有效性。关键次要重点测量血清胆汁酸水平以及安全性和耐受性。该试验招募了年龄在 0 至 17 两者之间且经基因确诊为 ALGS 的患者。主要疗效终点是瘙痒从基线到第 6 个月（第 21 至 24 周）的变化，通过使用 PRUCISION 观察者报告结果 (ObsRO) 搔抓评分护理人员工具（0-4 分制）进行搔抓测量。

在主要分析中，该研究达到了主要终点，显示从第 6 个月（第 21 至 24 周）的基线开始，通过 PRUCISION 观察者报告的结果搔抓评分（0-4 分制）测量，瘙痒在统计学上显着减少，与安慰剂组（p=0.002）。该研究还达到了关键的次要终点，显示血清胆汁酸浓度从基线到第 20 周和第 24 周的平均值有统计学意义的降低（与安慰剂组相比 p=0.001）。与服用安慰剂的患者相比，在第 1-4 周就观察到多项睡眠参数的统计学显着改善，持续改善至第 24 周。在该研究中，没有让患者停药。Bylvay 耐受性很好，

公司继续在 3 期 BOLD 研究中招募患者，这是 IBATi 在胆道闭锁（ BA ）中的第一个也是唯一一个关键试验，并有望在年底前全面招募，计划在 2024 年获得一线数据。 BA是最常见的小儿胆汁淤积性肝病，尚无批准的药物治疗。通过 ALGS 和 BA 的临床项目，Bylvay 有可能被批准用于三种小儿胆汁淤积性肝病。

关于 Albireo
Albireo Pharma 是一家罕见病公司，专注于开发用于治疗儿童和成人肝病的新型胆汁酸调节剂。Albireo 的主导产品 Bylvay 已被美国 FDA 批准为首个用于治疗所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）瘙痒症的药物，并且它也正在开发用于治疗其他罕见的小儿胆汁淤积性肝病，并已完成Alagille 综合征 (ALGS) 的 3 期试验，胆道闭锁的正在进行的 3 期研究，以及 PFIC 和 ALGS 的开放标签扩展 (OLE) 研究。在欧洲，德国、英格兰、威尔士和北爱尔兰、苏格兰、意大利和比利时的 PFIC 治疗对 Bylvay 进行了报销。公司还完成了 A3907 的 1 期临床试验，以促进成人胆汁淤积性肝病的发展，随着 A2342 治疗病毒性和胆汁淤积性肝病的方法 IND 研究取得进展。Albireo 于 2008 年从阿斯利康分拆出来，总部位于马萨诸塞州波士顿，其主要运营子公司位于瑞典哥德堡。