东京和圣地亚哥--( BUSINESS WIRE )--(美国商业资讯)--Kyowa Kirin Co., Ltd.（Kyowa Kirin，TSE：4151）是一家利用最新生物技术和 MEI Pharma, Inc.（纳斯达克股票代码： MEIP 是一家专注于推进癌症新疗法的后期制药公司，今天公布了评估 zandelisib 的 2 期 MIRAGE 研究的主要数据，zandelisib 是一种口服的研究性磷脂酰肌醇 3-激酶 delta（“PI3Kδ”）抑制剂，用于惰性癌症患者日本的 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 (iB-NHL)，无小淋巴细胞淋巴瘤 (SLL)、淋巴浆细胞淋巴瘤 (LPL) 和华氏巨球蛋白血症 (WM)。

数据显示客观缓解率 (ORR) 为 75.4%，根据独立审查委员会 (IRRC) 评估 (n=61) 确定，24.6% 的患者达到完全缓解 (CR)。目前数据还不够成熟，无法准确估计缓解持续时间 (DOR)。中位随访时间为 9.5 个月，因任何治疗突发不良事件导致的停药率为 14.8%。

“我们非常高兴地宣布 MIRAGE 2 期研究的数据，”Kyowa Kirin 执行官、副总裁兼研发部负责人 Yoshifumi Torii 博士说。“我们继续看到间歇性给药的 zandelisib 有良好的表现，旨在平衡经过大量预治疗的日本患者的疗效和安全性。这些结果与已于 2021 年 11 月公布的类似设计的 TIDAL 研究的数据一致。我们仍然致力于与我们的合作伙伴 MEI Pharma 一起最大限度地发挥 zandelisib 在 B 细胞恶性肿瘤中的价值，并为世界各地的淋巴瘤患者带来希望。”

“今天宣布的 MIRAGE 研究的结果不仅与 2 期 TIDAL 研究的数据一致，而且支持 zandelisib 在间歇性计划中的潜力，也提供高反应率和低 3 级或更高级别不良率日本惰性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤患者的事件，”MEI Pharma 首席医疗官、医学博士 Richard Ghalie 说。

MIRAGE 研究详情

MIRAGE 研究是一项多中心、开放标签、单臂 2 期试验，评估 zandelisib 作为日本复发或难治性 (r/r) iB-NHL 患者的单一疗法，这些患者之前至少接受过两次全身治疗 ( NCT04533581 )。

共有 61 名患者入组，患者的中位年龄为 70 岁。入组患者通常接受过大量预处理；既往治疗的中位数为 3（范围 2-9）。主要疗效终点是 IRRC 使用修改后的卢加诺标准评估的 ORR。患者接受 zandelisib 60 mg 每天一次，持续两个 28 天周期作为反应诱导治疗，然后在随后的每个 28 天周期的前 7 天每天一次给药 60 mg，称为间歇给药治疗的时间表。

功效

根据 IRRC 评估，zandelisib 作为单一药物的 ORR 的主要终点为 75.4%（95% CI [62.7, 85.5]）；完全缓解率为 24.6%（95% CI [14.5, 37.3]）。截至数据截止日期，数据还不够成熟，无法准确估算最终 DOR。

安全性和耐受性

中位随访 9.5 个月 (95%CI [8.0, 11.1])，14.8% 的患者因任何治疗突发不良事件而停止治疗。特殊关注的 3 级不良事件 (AESI) 是 AST 和 ALT 升高，占 8.2%，皮疹占 3.3%，腹泻、结肠炎和肺部感染各占 1.6%。

第一阶段研究

我们最近还在国际血液学杂志 ( NCT03985189 ) 上公布了 zandelisib 在日本 r/r iB-NHL 患者中的 1 期研究数据。该出版物题为“Zandelisib (ME-401) 在日本复发或难治性惰性非霍奇金淋巴瘤患者中的作用：一项开放标签、多中心、剂量递增的第一阶段研究”，可在期刊网站上查阅。

该出版物报告了 100% (N=9) ORR，并且 22.2% (N=2) 的患者从连续每日计划（45 或 60 mg）开始达到 CR；患者可以因不良事件而转为间歇给药。在第一个治疗周期中没有观察到剂量限制性毒性，也没有达到最大耐受剂量。中位随访时间为 17.5 个月，zandelisib 在 60 mg 下的总体耐受性良好，因此成为日本患者推荐的 2 期剂量。

关于 Zandelisib

Zandelisib 是一种选择性 PI3Kδ 抑制剂，是一种正在开发的研究性癌症治疗药物，每天一次口服治疗 B 细胞恶性肿瘤患者。临床试验正在研究 zandelisib 作为单一药物以及与其他方式联合使用时的疗效和安全性，同时以间歇给药方案 (ID) 给药以及联合给药时以限时方式给药。ID 利用了 zandelisib 特有的分子和生物学特性。

2021 年 11 月，MEI Pharma 和 Kyowa Kirin 公布了正在进行的 2 期 TIDAL 研究的主要数据（NCT03768505) 评估 zandelisib 作为滤泡性淋巴瘤 (FL) 患者的单一药物，这些患者之前至少接受过两次全身治疗。根据独立审查委员会 (IRRC) 对主要疗效人群 (n=91) 的评估确定，Zandelisib 的客观缓解率 (ORR) 为 70.3%。此外，35.2% 的患者获得了完全缓解。在数据截止时，数据还不够成熟，无法准确估计缓解持续时间 (DOR)。与先前报告的 1B 期研究数据一致，zandelisib 总体上具有良好的耐受性。总研究人群 (n=121) 的中位随访时间为 9.4 个月（范围：0.8-24），中期数据显示因任何药物相关不良事件导致的停药率为 9.9%。

其他正在进行的研究包括 3 期 COASTAL 研究 ( NCT04745832 )，比较 zandelisib 加利妥昔单抗与标准化疗加利妥昔单抗在既往接受过不止一种治疗的 r/r FL 或 MZL 患者中的疗效，这些治疗必须包括抗CD20 抗体联合化疗或来那度胺。COASTAL 也在评估 zandelisib 的限时间歇给药，旨在支持美国和全球的营销应用。

2020 年 3 月，FDA 授予 zandelisib 快速通道资格，用于治疗既往至少接受过两次全身治疗的 r/r 滤泡性淋巴瘤成年患者。2021 年 11 月，FDA 授予 zandelisib 孤儿药称号，用于治疗滤泡性淋巴瘤患者。

2020 年 4 月，MEI 和 Kyowa Kirin 签订了全球许可、开发和商业化协议，以进一步开发和商业化 zandelisib。MEI 和 Kyowa Kirin 将在美国共同开发和共同推广 zandelisib，MEI 将支付美国销售的所有收入。协和麒麟拥有美国以外的独家商业化权利

关于Kyowa Kirin 

Kyowa Kirin 致力于创造和提供具有改变生活价值的新型药物。作为一家总部位于日本、拥有 70 多年历史的全球专业制药公司，该公司应用尖端科学，包括抗体研究和工程专业知识，以满足肾脏病学、肿瘤学、免疫学/过敏和神经病学。在日本、亚太地区、北美和欧洲、中东和非洲/国际这四个地区，协和麒麟专注于其宗旨，即让人们微笑，并以其对生活的承诺、团队合作、创新和诚信的共同价值观团结在一起。

关于MEI

MEI Pharma, Inc.（纳斯达克代码：MEIP）是一家后期制药公司，专注于开发潜在的癌症新疗法。MEI Pharma 的候选药物组合包含多个临床阶段资产，包括 zandelisib，目前正在进行临床试验，可能支持美国食品药品监督管理局和全球其他监管机构的营销批准。MEI Pharma 的每个在研候选药物都利用不同的作用机制，旨在开发具有以下特点的治疗方案：(1) 差异化，(2) 解决未满足的医疗需求，以及 (3) 作为单独治疗或联合治疗为患者带来更好的益处与其他治疗选择。