日本大阪和马萨诸塞州剑桥--( BUSINESS WIRE )-- (美国商业资讯)--武田(Takeda) ( TSE:4502/NYSE:TAK ) 今天宣布，PhALLCON 的随机 3 期试验达到了其主要终点，表明患有新诊断的费城染色体的成年患者-接受 ICLUSIG ®治疗的阳性急性淋巴细胞白血病 (Ph+ ALL)与伊马替尼相比，普纳替尼联合低强度化疗实现了更高的微小残留病 (MRD) 阴性完全缓解 (CR) 率。正如文献报道的那样，MRD 阴性与患者长期结果的改善有关。ICLUSIG 是唯一的泛突变和第三代酪氨酸激酶抑制剂 (TKI)，靶向 BCR::ABL1 和所有已知的单一耐药突变，包括耐药性最强的 T315I 突变。

“Ph+ ALL 是一种进展迅速的疾病，目前没有针对美国一线患者批准的靶向治疗。迫切需要一种有效的治疗方法来抑制难以治疗的突变的发展，这些突变与不良反应相关。长期结果，”武田全球医学事务肿瘤学负责人医学博士 Awny Farajallah 说。“我们很高兴看到 ICLUSIG 如何能够解决这些患者护理方面的这一差距，并期待分享结果。”

PhALLCON 研究是一项 3 期随机、国际、开放标签多中心试验，评估 ICLUSIG 与伊马替尼联合低强度化疗作为新诊断 Ph+ ALL 成年患者一线治疗的疗效和安全性。在试验中，没有观察到新的安全信号。该试验的数据将与监管机构讨论，并在未来与科学界共享。

关于费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）
Ph+ ALL 是一种罕见的 ALL，影响美国约 25% 的成年 ALL 患者，其特征是存在一种称为费城染色体的异常基因。在费城染色体阳性 (Ph+) 患者中，当 9 号和 22 号染色体片段相互转换时，会形成一条异常染色体。这形成了较长的 9 号染色体和较短的 22 号染色体，导致 BCR::ABL1 的发展并与 Ph+ ALL 相关。

关于 ICLUSIG ® (ponatinib) 片剂
ICLUSIG 是一种靶向 BCR::ABL1 的激酶抑制剂，BCR::ABL1 是一种在 CML 和 Ph+ ALL 中表达的异常酪氨酸激酶。ICLUSIG 是一种靶向癌症药物，使用基于计算和结构的药物设计平台开发，专门设计用于抑制 BCR::ABL1 及其突变的活性。ICLUSIG 抑制天然 BCR::ABL1，以及所有 BCR::ABL1 治疗耐药突变，包括最耐药的 T315I 突变。ICLUSIG 于 2016 年 11 月获得 FDA 的全面批准。ICLUSIG 适用于治疗对至少两种既往激酶抑制剂、加速期 (AP) 或急变期激酶抑制剂耐药或不耐受的慢性期 (CP) CML 成年患者(BP) 没有其他激酶抑制剂适用的 CML 或 Ph+ ALL，以及 T315I+ CML（CP、AP 或 BP）或 T315I 阳性 Ph+ ALL。