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X4宣布每日一次口服Mavorixafor治疗WHIM 综合症的关键3期试验的积极结果
2022-11-30

波士顿,2022 年 11 月 29 日 (GLOBE NEWSWIRE) -- (纳斯达克股票代码:XFOR)是发现和开发新型小分子疗法以造福免疫系统疾病患者的领导者,今天宣布业绩良好来自其主要研究疗法 mavorixafor 的全球关键 3 期临床试验 (4WHIM) 的结果,mavorixafor 是一种新型 CXCR4 拮抗剂,用于 WHIM 综合征患者。 

关键顶线 4WHIM 试验结果:

  • 4WHIM 达到了其主要终点,在测量 TAT ANC或参与者的绝对中性粒细胞计数 (ANC) 保持在每微升 500 个细胞的临床有意义阈值(严重中性粒细胞减少症)之上的时间长度时,mavorixafor 实现了优于安慰剂的临床和统计优势,在整个 52 周的试验中,在 4 个时间点超过 24 小时。治疗组的平均 TAT ANC为 15.04 小时,而安慰剂组为 2.75 小时(P<0.0001)。

  • 4WHIM 还达到了一个关键的次要终点,在测量 TAT ALC或参与者的绝对淋巴细胞计数 (ALC) 保持在每微升 1,000 个细胞的临床有意义阈值(淋巴细胞减少症)之上的时间长度时,mavorixafor 实现了优于安慰剂的临床和统计优势, 在整个 52 周的试验中,在 4 个时间点超过 24 小时。治疗组的平均 TAT ALC为 15.80 小时,而安慰剂组为 4.55 小时(P<0.0001)。

  • 与安慰剂和基线相比, TAT ANC和 TAT ALC的增加在52 周内保持不变,表明试验期间治疗效果的持久性。

  • Mavorixafor 在试验中的总体耐受性良好,没有报告与治疗相关的严重不良事件,也没有因安全事件而停药。

  • 在试验的安慰剂对照部分完成后,超过 90% 的合格参与者选择在开放标签试验扩展中接受 mavorixafor 治疗。

  • 4WHIM 试验的次要和探索性终点的额外数据审查和分析正在进行中,并计划在未来的医学会议上公布详细结果。

“Mavorixafor 是第一个也是唯一一个证明可以持久改善严重慢性中性粒细胞减少症和淋巴细胞减少症的口服研究疗法,这是 WHIM 综合征的标志,”X4 的临时首席医疗官 DM FRCP 默里斯图尔特说。“在实现这些关键试验终点后,我们现在准备在 2023 年上半年与美国监管机构会面,讨论进一步推进 mavorixafor 进一步提交监管批准和商业化的后续步骤,作为 WHIM 患者的潜在首个治疗方法综合症。”

杜克大学医学院医学、风湿病学和免疫学副教授、4WHIM 试验的首席研究员 Teresa Tarrant 医学博士评论了结果:“WHIM 综合征是一种联合免疫缺陷,患者血液中的中性粒细胞水平长期较低和淋巴细胞,使它们容易增加感染风险和患某些癌症的风险。我对 mavorixafor 的这些结果感到鼓舞,并期待为我的 WHIM 综合征患者继续推进这种潜在的新疗法。”

“不用说,我们对这些积极的结果感到非常兴奋,只有通过信任我们的研究参与者的承诺,通过参与临床试验地点的医生和医疗保健专业人员的奉献,以及通过多年来不懈的努力,这些结果才有可能实现X4 员工的努力,”X4 总裁兼首席执行官 Paula Ragan 博士说。“这些数据不仅使我们对 mavorixafor 改变 WHIM 综合征患者及其家人生活的潜力充满信心,而且坚定了我们进一步评估 mavorixafor 对 WHIM 患者以外的慢性中性粒细胞减少症患者的决心”

关于 Mavorixafor 和 WHIM 综合症
WHIM(疣、低丙种球蛋白血症、感染和骨髓增生异常)综合征是一种罕见的遗传性联合免疫缺陷病,由 CXCR4/CXCL12 通路的过度信号转导导致骨髓中白细胞的动员和运输减少所致。WHIM 综合征患者的特征是血液中的嗜中性粒细胞(中性粒细胞减少症)和淋巴细胞(淋巴细胞减少症)水平非常低,因此会经历频繁的反复感染,患肺部疾病的风险很高,潜在的人乳头瘤病毒 (HPV) 感染会导致难治性疣,由于免疫球蛋白水平低,抗体产量有限,患某些类型癌症的风险增加。Mavorixafor 是一种研究中的 CXCR4 小分子拮抗剂,正在开发为每日一次的口服疗法,以纠正由 WHIM 的潜在遗传原因引起的功能障碍。对于 WHIM 适应症,mavorixafor 已在美国获得突破性治疗指定、快速通道指定和罕见儿科指定,并在美国和欧盟获得孤儿药物地位。

关于 4WHIM 3 期临床试验
4WHIM 3 期临床试验是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究,旨在评估口服、每日一次的 mavorixafor 对经基因证实的 WHIM 综合征患者的疗效和安全性. 该试验最初设计用于招募 18-28 名患者,后来招募了 31 名 12 岁及以上的患者,他们每天口服一次 400 mg mavorixafor(n=14)或安慰剂(n=17),持续 52 周。

关于 X4 Pharmaceuticals
X4 Pharmaceuticals 是一家后期临床生物制药公司,引领发现和开发针对免疫系统疾病患者的新疗法。我们的主要临床候选药物是 mavorixafor,这是一种趋化因子受体 CXCR4 的小分子拮抗剂,正在开发为一种每日一次的口服疗法。由于 mavorixafor 具有拮抗 CXCR4 和改善白细胞动员的能力,我们认为 mavorixafor 有潜力为多种免疫系统疾病提供治疗益处,包括一系列慢性中性粒细胞减少症,包括 WHIM 综合征,一种罕见的、原发性免疫缺陷。在我们的全球关键 4WHIM 3 期临床试验公布积极的顶线数据后,我们正在准备一份美国监管文件,寻求批准口服、每天一次的 mavorixafor 用于治疗 12 岁及以上患有 WHIM 综合征的人。在先天性、特发性和周期性中性粒细胞减少症患者的 1b 期临床试验取得积极结果后,我们目前还在推进 mavorixafor 进入慢性中性粒细胞减少症患者的 2 期临床试验。我们在马萨诸塞州波士顿的公司总部和奥地利维也纳的卓越研究中心继续利用我们对 CXCR4 和免疫系统生物学的深入了解。


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